Het ziet er niet goed uit voor de grootste farmaceutische bedrijven. In 2000 kondigden GlaxoWellcome en SmithKlineBeecham aan te fuseren en zo de grootste medicijnenfabrikant ter wereld te worden met een marktwaarde van 400 miljard gulden. Ze hadden dat in 1998 ook al geprobeerd, maar toen konden de bovenbazen het niet eens worden wie de leiding zou krijgen.

The Economist wees er vervolgens op dat alle tien farmagiganten die de afgelopen negen jaar gefuseerd waren dat hadden moeten bekopen met een teruglopend marktaandeel. De firma’s die toentertijd zelfstandig waren gebleven zoals Pfizer, Merck en Schering, hadden hun marktwaarde juist weten te vergroten. Het zou kunnen dat de grotere bureaucratie van de gefuseerde giganten niet bevorderlijk is voor de wetenschappelijke creativiteit. Bij vijandige overnames verlaten de beste researchers de firma. Zo vertrok Het wetenschappelijk hoofd van Wellcome, David Barry, na de overname door Glaxo.

Veel van de winsten van de huidige medicijnfabrikanten zijn afkomstig van medicamenten die bij toeval zijn gevonden. Meestal waren de onderzoekers bezig met het ontwikkelen van een medicijn tegen een andere ziekte. Voorbeelden zijn Prozac, Viagra en enkele cholesterolverlagende middelen. De grote gefuseerde firma’s denken dat dit anders kan. Ze geloven dat medicamenten ook systematisch ontwikkeld kunnen worden.

Daarbij leunen ze zwaar op de beloften van genetici die bezig zijn het menselijk genoom in kaart te brengen. Op genen en eiwitten die ziekte lijken te veroorzaken kan dan patent genomen worden om er vervolgens een medicijn voor te ontwikkelen. Daar is veel geld voor nodig en dat had de vers gefuseerde firma.

Voor Research en Development (R&D) 8 miljard gulden per jaar. SmithKline heeft de laatste zes jaar van de vorige eeuw samen met de firma Human Genome Sciences patent genomen op zo’n 300 mogelijke doelen voor medicinale therapie. Het is evenwel niet ondenkbaar dat deze grootscheepse gok verkeerd gaat aflopen. Tot op heden is er nog geen enkel medicijn op deze basis ontwikkeld dat klinisch getest kan worden.

De dood van de achttienjarige Jesse Gelsinger in 2000, vier dagen nadat hij een hoge dosis van een experimentele gentherapie had gekregen heeft het optimisme danig getemperd. In beginsel lijkt gentherapie eenvoudig. Bij erfelijke ziekten is vaak maar één gen defect. Door toevoeging daarvan zou de oorzaak weggenomen kunnen worden.

Het probleem is deze toevoeging. In het begin injecteerde men het genetisch materiaal verpakt in vetbolletjes. Dat werkte niet, het werd niet opgenomen. Om de genen in de lichaamscellen te krijgen gebruiken onderzoekers tegenwoordig virussen. Die brengen van nature al hun eigen genen de menselijke lichaamscellen in. Bij proefdieren werden daar goede resultaten mee geboekt.

Bij nader inzien bleek dit vooral te komen doordat de dieren geen weerstand hadden tegen menselijke virussen. Wanneer je dezelfde virussen bij mensen inspoot werden die door het immuunsysteem keurig opgeruimd, samen met de gewenste genen. Om die reden begonnen onderzoekers de doses ingespoten virussen steeds te verhogen. Met in september dat fatale resultaat.

Het gebruikte type virus, het adenovirus, veroorzaakt gewoonlijk onschuldige verkoudheden. Bij een derde van alle proeven met gentherapie werd hij gebruikt. Een groot deel daarvan is inmiddels stopgezet. Het lijkt erop alsof de gefuseerde farmabedrijven op het verkeerde paard hebben gewed. Vermoedelijk hebben ze bovendien het winstgevende kind met het badwater weggegooid. Hoe groter het formaat firma hoe geringer de creativiteit en hoe kleiner de kans op fortuinlijke missers.